La chispa que podría curar la ceguera. (segunda parte)

Quizás muchos de los que hayan leído la primera parte, quedarían algo extrañados porque en ningún momento expliqué eso de “la chispa”, en eso me voy a centrar ahora.

Porque todo lo que habéis leído en el post anterior es público, y muy conocido por todos los que seguimos de cerca las novedades sobre un posible tratamiento. La terapia genética a través de Jean Bennett tiene un gran potencial.

El Children Hospital of Philadelphia (CHOP) es un gran complejo que cuenta con unas instalaciones de vanguardia. En el 2004 el Centro de Terapéutica Celular y Molecular (CCMT), sentó las bases para investigar y crear herramientas para luchar contra las enfermedades genéticas, siendo uno de los mejores en el mundo.

La directora del CCMT es Katherine A. High, una hematóloga de renombre mundial, y que cuenta con un palmarés impresionante, ya que sus investigaciones abrieron la puerta a la respuesta inmune del cuerpo humano a los virus adeno asociados (AAV).

Ella ahora dirige a un grupo multidisciplinar que forma el CCMT, junto con Jean Bennett y Albert Maguire y conocedores del potencial que tiene toda la tecnología que han creado tuvieron la idea de crear una pequeña empresa.

La llamarían Spark Terapeutics, y de la mano de Jeffrey D. Marrazzo, que es el presidente y director ejecutivo, y especialista en capitales de riesgo consiguieron un plan de inversión de 50 millones de dólares.

Todos los que forman Spark Terapeutics forman parte del CHOP, y son en su gran mayoría de Philadelphia.

Spark es una empresa creada para poder gestionar de manera más eficaz todo el arsenal que han preparado.

Os pondré ahora una información detallada de cada miembro de Spark:

Jeffrey D. Marrazzo, MBA, MPA 
Co-Fundador, Presidente y Director Ejecutivo

 

Jeffrey Marrazzo es co-fundador, presidente y director ejecutivo de Spark y es miembro de la junta directiva. Él es un empresario con experiencia dedicada a la curación de enfermedades a través de la medicina genómica. Jeff fue parte de la gestión de la fundación de la Generación Salud, una empresa de medicamentos farmacogenómica que fue adquirida por CVS Caremark en 2009, y un miembro de alto rango del desarrollo de negocios y equipos financieros en Tengion, una compañía de medicina regenerativa con respaldo de riesgo que salió a bolsa en 2010 . Más recientemente, Jeff lanzó la división de Molecular Health, Inc. para garantizar el capital y la contratación de un equipo de gestión de este nuevo líder en la terapia personalizada del cáncer. A lo largo de su carrera, ha ayudado a elevar o colocar más de $ 150 millones en capital de riesgo y ha liderado o co-dirigido la formación de nuevas alianzas estratégicas con la FDA, Quest Diagnostics, GE Healthcare y SAP. Anteriormente, se desempeñó como asesor de salud del ex gobernador de Pensilvania, Edward G. Rendell, y como consultor de gestión de IBM a las compañías farmacéuticas globales. También ha asesorado a las empresas de inversión como Goldman Sachs, Safeguard Scientifics y Bioadvance. Jeff tiene un doble MBA / MPA de la Escuela Wharton y la Universidad de Harvard, un programa que él mismo fundó y EEB y licenciatura en ciencias de sistemas e ingeniería y economía en la Universidad de Pennsylvania.


Katherine A. High, MD 
Co-Fundador y Asesor científico

 

Dr. High, un hematólogo de renombre mundial, comenzó su carrera al estudiar las bases moleculares de la coagulación de la sangre y el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de trastornos de la coagulación. Sus estudios de laboratorio pioneros en la terapia génica para la hemofilia condujeron a una serie de estudios que caracterizaron la respuesta inmune humana a los vectores de virus adeno-asociados (AAV) en una variedad de tejidos diana. El trabajo de Kathy ha evolucionado hasta abarcar la traducción clínica de las terapias genéticas para múltiples trastornos hereditarios. Como director del Centro de Terapéutica Celular y Molecular en el Hospital de Niños de Filadelfia, la Dra. dirige un equipo multidisciplinario de científicos e investigadores que trabajan para descubrir nuevas terapias génicas y celulares de las enfermedades genéticas y para facilitar la rápida traducción de descubrimientos pre -clínicos. Dr. High sirvió un mandato de cinco años en el Comité Asesor de la FDA en células, tejidos y terapias génicas y es un ex-presidente de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT). Recibió su grado AB en química de la Universidad de Harvard, MD de la Universidad de Carolina del Norte Escuela de Medicina de la certificación de negocios de la UNC de Empresas Instituto de Gestión de la Escuela de Administradores de Hospitales y el grado de maestría en la Universidad de Pennsylvania.


J. Fraser Wright, Ph.D. 
Co-Fundador y Asesor Principal de Tecnología científica.

 

Dr. Fraser Wright es el director del Laboratorio Clínico Core Vector en el Hospital de Niños de Filadelfia, una planta de fabricación de clase mundial que ha diseñado, fabricado, caracterizado y certificado virus adeno-asociados (AAV recombinantes) y lentivirus (rLenti) para el gen humano en los ensayos de terapia. Él es también profesor asociado de patología y medicina de laboratorio en la Universidad de Pennsylvania. Fraser ha liderado los esfuerzos en la investigación básica, desarrollo de procesos y métodos de análisis, y la fabricación de GMP y sistemas de calidad que apoyan la investigación traslacional. Ha supervisado la química del producto en investigación, fabricación y controles de vectores de terapia génica administrada a más de 100 seres humanos en 12 estudios clínicos. Sus principales intereses de investigación se centran en el desarrollo y la traducción clínica de vectores de terapia génica con el objetivo de lograr nuevos tratamientos eficaces para las enfermedades humanas graves. Con una formación básica en bioquímica, inmunología y virología, Fraser se ha dedicado por más de 20 años en el desarrollo de nuevos productos biológicos virales basados ​​en vectores en la industria y el ámbito académico, y anteriormente se desempeñó como director de desarrollo y fabricación en Avigen clínica, Inc. Recibió su licenciatura y doctorado en bioquímica de la Universidad de Toronto.


Jennifer Wellman, MS 
Vicepresidente de Asuntos Regulatorios

 

Jennifer Wellman tiene 13 años de I + D y la experiencia regulatoria relacionada específicamente con virus adeno-asociado (AAV) mediada por la terapia génica y ha pasado los últimos ocho años en el Centro de Terapéutica Celular y Molecular en el Hospital de Niños de Philidelphia donde dirigió las interacciones de reglamentación para los estudios de terapia génica del Centro. También ha realizado estudios de gestión de centro clínico para estos ensayos internacionales. Jen está bien versada no sólo en cuestiones de reglamentación, locales e institucionales federales y metodología de ensayos clínicos, también tiene el conocimiento práctico de los estudios de investigación utilizados para apoyar los ensayos clínicos y de la fabricación de productos a partir de su papel anterior como científico asociado en Avigen, Inc . Recibió su licenciatura en microbiología e inmunología de la Universidad de Queen y su Maestría en la Universidad de New Haven.


Guang Qu, MS, Ph.D. 
Vicepresidente, Desarrollo de Procesos

 

Dr. Guang Qu ha desempeñado como Director Técnico del Laboratorio Clínico Core Vector en el Hospital de Niños de Philidelphia, una instalación de clase mundial para la fabricación de vector clínico. En su papel allí, ha dirigido el desarrollo del proceso, tratando de optimizar la pureza del producto y el rendimiento. Guang tiene más de 15 años de experiencia trabajando en el campo de la terapia génica, incluyendo seis años en la industria de la biotecnología que dirigen el desarrollo del proceso en Avigen, Inc. Ha desarrollado varias técnicas innovadoras en virus adeno-asociado (AAV) de producción y purificación de vectores, incluyendo la purificación escalable métodos para ocho serotipos de vectores de suministro de genes de AAV y un proceso de purificación en columna patentada basada capaz de eliminar la mayor parte de las cápsidas vacías que se forman naturalmente durante el proceso de producción de AAV. Además, participó en el diseño de dos instalaciones cGMP de vectores de terapia génica de fabricación y está íntimamente familiarizado con la regulación y el funcionamiento de cGMP. Guang es miembro de la Sociedad Americana de Terapia Génica y sirvió en el Grupo Nacional de Referencia Estándar AAV Trabajando a partir de 2003 a 2005. Recibió su licenciatura de la Universidad de Liaoning General y su maestría de la Academia Sínica, tanto en China, y su Ph.D. de la Universidad Estatal de Ohio.


Jean Bennett, MD, Ph.D. 
Co-Fundador y Asesor científico.

 

Dr. Jean Bennett estudia la genética molecular de las degeneraciones retinianas hereditarias con la idea de utilizar estos conocimientos para desarrollar enfoques racionales para el tratamiento de estas enfermedades y la reversión de la pérdida sensorial. En particular, su trabajo se ha centrado en la retinitis pigmentosa y condiciones cegadores relacionados. Jean fue uno de los primeros investigadores que utilizan vectores virales para entregar transgenes a células específicas en la retina y también dirigió el primer equipo con un ensayo preclínico de prueba de principio de la terapia génica ocular. Además de enfermedades de los ojos, su laboratorio se dirige a otras enfermedades / órganos que sufren de mutaciones en proteínas cilios, incluyendo el oído y el riñón. Jean es miembro activo de varias organizaciones nacionales e internacionales que promueven la investigación traslacional como la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología y de la Sociedad Americana de Terapia Celular y Genética. Ha recibido varios premios, incluyendo el Premio Paul Kayser Internacional en Investigación Retina, el Premio Alfred W. Bressler en Vision Research y el Premio William Osler de Investigación Traslacional. Recibió su licenciatura en biología de la Universidad de Yale, se doctoró en zoología y biología celular y del desarrollo de la Universidad de California en Berkley y su MD de la Escuela de Medicina de Harvard.


Beverly Davidson, Ph.D. 
Co-Fundador y Asesor científico.

 

Dr. Beverly Davidson lidera el Roy J. Carver Cátedra de Investigación Biomédica en la Universidad de Iowa, donde se desempeña como profesor en los departamentos de medicina, neurología, fisiología y biofísica. Bev es un investigador reconocido internacionalmente que ha trabajado durante más de 20 años en el desarrollo de terapias génicas para tratar enfermedades genéticas que causan la disfunción del sistema nervioso central, con un enfoque en tipos recesivos, las enfermedades neurodegenerativas de aparición temprana, las enfermedades neurodegenerativas del adulto, y la comprensión de cómo participan los ARN no codificantes en el desarrollo neuronal y los procesos de las enfermedades neurodegenerativas. En 2007, fue nombrado miembro de la Asociación Americana para el Avance de la Ciencia, en base a sus “contribuciones sobresalientes en el campo de las enfermedades neurogenéticas, en particular para el desarrollo de nuevos métodos de tratamiento de enfermedades cerebrales recesivas y dominantes hereditarias fatales.” Ella es una ex miembro del consejo asesor científico de la Sociedad Americana de Terapia Celular y Génica y sirvió como tesorero de la organización durante dos mandatos. Ella recibió de la Universidad de Iowa el Premio a la Excelencia Regents Facultad y fue nombrada por la Universidad de Iowa Carver Programa de Investigación de Excelencia (hasta el 2017). Bev se encuentra en numerosas juntas y comités asesores, como la Fundación Michael J. Fox, el Instituto Stanford para la Neuro-Innovación y traslacional Neurociencias, y varias empresas de biotecnología, como Marina Biotech y Sirna.Recibió su Ph.D. de la Universidad de Michigan.


Bernd Hauck, Ph.D. 
Asesor de Operaciones de vectores clínicos

 

Dr. Bernd Hauck se desempeñó como director asistente de producción en el Laboratorio Clínico Core Vector en el Hospital de Niños de Filadelfia. Durante su mandato, estableció los procedimientos normalizados de trabajo para el proceso de fabricación de vectores AAV y contribuyó significativamente al rápido desarrollo y la mejora de la producción de AAV en la instalación. Bajo la supervisión cuidadosa de Bernd día a día, el núcleo vector clínico se ha producido con éxito 38 lotes GMP comparables vectoriales y nueve lotes completos GMP, cuatro de los cuales han sido inyectadas en los pacientes con un historial de seguridad demostrable. Un biólogo molecular y genetista entrenado, se ha estudiado la regulación de genes conservados que están involucrados en el desarrollo del ojo. Bernd recibió su Ph.D. de la Universität Hohenheim en Stuttgart, Alemania.


Junwei Sun, MS, MBA 
Asesor de Operaciones de I + D

 

Junwei Sun ha desempeñado como director administrativo del Centro de Terapéutica Celular y Molecular en el Hospital de Niños de Filadelfia desde su creación en 2004.Junwei tiene una amplia experiencia en la gestión de la investigación traslacional y la administración. En los últimos diez años, ha estado muy involucrado en todos los aspectos de la planificación / desarrollo y la gestión de las pruebas relacionadas con el centro, así como la producción de vectores virales y tiene un amplio conocimiento de las necesidades logísticas de genes / terapias celulares y la producción de vectores. Junwei también ha sido esencial en la presentación y gestión de numerosos contratos y subvenciones federales, estatales e industriales, y ha participado en una serie de presentaciones regulatorias FDA. Obtuvo su maestría en inmunología de la Universidad de Pennsylvania, con una formación adicional en el Instituto Wistar, y tiene un MBA de la Universidad de Ontario Occidental, Ivey School of Business.

Bien, después de leer los perfiles de cada integrante, os daréis cuenta del potencial con que cuenta Spark. Y con toda la experiencia de 20 años de investigación en el CHOP.

“La visión aquí es construir sobre las capacidades totalmente integradas ya en el lugar” en el CHOP, dice Marrazzo a FierceBiotech “, y construir una empresa de terapia génica completamente integrada que puede curar tantas enfermedades como sea posible y ampliar con el tiempo. Esto puede llegar a significar otra entrada de capital o socios estratégicos. “

La tecnología de Jean Bennett se utilizó para lanzar GenSight en París recientemente. La biotecnológica francesa, respaldada por algunos grandes fondos europeos, informó a principios de este año que está tomando el mismo enfoque de la terapia génica para la neuropatía óptica hereditaria de Leber, junto con su terapia optogenética para la retinitis pigmentosa. El proyecto usará el mismo vector que Bennett utiliza para transferir un gen mitocondrial correctivo en las células.

. “Estamos muy emocionados por el establecimiento de Spark Terapéutica para poner el tratamiento de LCA de CHOP, y potencialmente otras terapias génicas la retina, en el camino hacia la comercialización”, dice Stephen Rose, Ph.D., director de la Fundación Lucha contra la Ceguera

A principios de este año, el estudio ha avanzado a la Fase III y se expandió a la Universidad de Iowa. Niños de tan sólo 3 años de edad tendrán ambos ojos tratados en la prueba de 24 participantes de la Fase III.

Espero que los dos post que os comparto pueda haceros una idea de lo que está en juego, ya que todo el equipo de Jean Bennett, el ChOP y el CCMT, pueden tener la llave para curar la amaurosis congénita de leber, la coroideremia, el Stargardt y la retinosis pigmentaria.

En el 2015, si todo sale bien en ésta fase III, Spark podría ser la primera empresa en el mundo que pusiera a la venta un tratamiento regujado y autorizado por la FDA.

Y eso significa que la chispa se ha encendido, y que traerá muchas más novedades, y dará una inyección de adrenalina a todas las demás empresas de bio-farmacéutica.

Así que en mi opinión personal, lo mejor está por llegar !!!

Rodrigo Lanzón.

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