La primera batalla ganada en la guerra contra la ceguera !!

Hace unos años, cuando empecé a buscar cosas para la cura de la retinosis pigmentaria, encontré lo que se llamaba la medicina regenerativa, y estaba basada en las células madre, entonces, recuerdo que surgió ACT, con dos pacientes, dos mujeres, una de ellas llamada Susan Freeman, con degeneración macular asociada a la edad, la otra nunca reveló su nombre. Estas mujeres fueron las primeras, y vendrían más pacientes…ahora lo podemos leer en cualquier periódico de tirada nacional, lo cual me alegra enormemente, hoy es un hito, en su día era un sacrilegio, era arriesgado, era una locura…pero ahora es una realidad. Asi que, ya que la noticia de los 18 pacientes está en todos lados, he traducido una valoración que hace Irv Aron, al que siempre le he tenido muy en cuenta.

Células madre en Oftalmología Actualización 27: ACT obtiene resultados clínicos son Sobresaliente

Después de haber tratado a 36 pacientes en dos ensayos clínicos de distrofia macular de Stargardt (SMD – 24 pacientes hasta la fecha) y para degeneración macular seca relacionada con la edad  (AMD – 12 pacientes hasta la fecha), Advanced Cell Technology informó de los resultados provisionales obtenidos con 18 de estos pacientes (9 en cada ensayo) en los estudios basados ​​en Estados Unidos. Ambos ensayos (NCT01345006 – Stargardt de, y NCT01344993 – AMD) comenzaron en julio de 2011, dando a la compañía hasta los datos de tres años para los primeros pacientes, y una mediana de 22 meses de seguimiento para todos. Los resultados provisionales se reportaron en la revista The Lancet , publicados en línea el 14 de octubre 2014 en: ” epitelio pigmentario de la retina humana derivado de células madre embrionarias en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad y la distrofia macular de Stargardt: seguimiento de la segunda fase de etiqueta abierta 1 / 2“.
Un ensayo adicional de Stargardt, se llevó a cabo en dos clínicas en el Reino Unido, con 12 pacientes incluidos (NCT01469832), junto con 3 de los 4 pacientes tratados en cada uno de los dos ensayos con mejores candidatos de la visión, como parte de los dos ensayos clínicos en los publicación (Fase IIa), no se incluyeron en los resultados de The Lancet.
Como señaló Paul K. Wotton, Ph.D., Presidente y Director Ejecutivo de Advanced Cell Technology, “Estos resultados del estudio representan un hito importante y pueden fortalecer nuestra posición de liderazgo en oftalmología regenerativa. Nos gustaría dar las gracias a los pacientes por su disposición a participar en estos estudios. Nuestros resultados subrayan el potencial de reparar o reemplazar los tejidos dañados por enfermedades. Tenemos la intención de iniciar la Fase 2 de ensayos clínicos completos para el tratamiento tanto de AMD y SMD, dos tipos de enfermedades que existen en la actualidad sin ningún tratamiento eficaz “.
Nota del Editor: Como se anunció el 15 de octubre por la compañía, el ensayo de fase II en  AMD seca clínica (50 pacientes) se iniciará durante la primera mitad de 2015 y se espera que esté terminado a mediados del 2016, que tendrá lugar en 10 sitios de prueba a través de América del norte. La Fase II de ensayos clínicos SMD (100 pacientes) se iniciará durante el cuarto trimestre de este año o para el final del año. Tardará 18 a 24 meses para completar, que tendrá lugar en 30 lugares de toda América del Norte y Europa.
Robert Lanza, MD, director científico de ACT y co-autor principal del artículo, comentó: “Las enfermedades que afectan el ojo son atractivas aplicaciones en ser las primeras en los humanos para este tipo de terapia en investigación debido a la naturaleza inmune privilegiada del ojo . A pesar de la naturaleza degenerativa de estas enfermedades, la visión de 10 de los 18 pacientes mostraron una mejoría medible a los seis meses de seguimiento, después del trasplante de las células del EPR. Además, las células han sido bien toleradas durante un período medio de 22 meses, con dos de los pacientes tratados hace más de tres años. Estamos encantados de que no ha habido problemas de seguridad graves atribuibles a las células observadas en ninguno de los pacientes “.
Steven Schwartz, MD, Ahmanson profesor de Oftalmología en la Escuela David Geffen de Medicina en UCLA y jefe de la división retina en Jules Stein Eye Institute de UCLA, investigador principal y co-autor principal de la publicación, dijo, “Los datos publicados en The Lancet apoyan la actividad biológica potencial de células madre y la seguridad de las células derivadas de tejido de la retina. Una vez más, el acceso quirúrgico al espacio subretiniano ha demostrado ser seguro. Sin embargo, por primera vez en seres humanos, la diferenciación terminal de progenie de células madre parecen sobrevivir, y hacerlo sin señales adversas de seguridad . Junto con las señales funcionales observadas, estos datos sugieren que esta estrategia regenerativa debe avanzar. Este es un momento esperanzador y emocionante para la oftalmología y la medicina regenerativa “.
Estos dos estudios proporcionan la primera evidencia de seguridad a medio y largo plazo, la supervivencia, y el potencial de la actividad biológica de la progenie de células madre pluripotentes en los seres humanos con alguna enfermedad. Además de mostrar ningún problema de seguridad adversos relacionados con el tejido trasplantado, la evidencia anatómica confirmó el injerto con éxito de las células del EPR, que incluyen aumento de la pigmentación en el nivel de la capa de RPE después del trasplante en 13 de 18 pacientes.
No hubo evidencia de la proliferación adversa, rechazo, o graves problemas de seguridad oculares o sistémicos relacionados con el tejido trasplantado. Los eventos adversos se asociaron con la cirugía vítreo-retiniana y la inmunosupresión. Trece (72%) de 18 pacientes tenían parches para aumentar la pigmentación subretiniana consistente con epitelio pigmentario de la retina trasplantado. Mejor agudeza visual corregida, monitoreado como parte del protocolo de seguridad, mejoró en diez ojos, mejora o permanece igual en siete ojos, y se redujo en más de diez letras en un ojo, mientras que los compañeros de los ojos no tratados no mostraron mejoras similares en agudeza visual. Medidas relacionadas con la visión de calidad de vida se incrementaron para la visión general y periférica, en actividades a corta y larga distancia, mejorando en 16 a 25 puntos 3-12 meses después del trasplante en pacientes con degeneración macular atrófica relacionada con la edad y 8.20 puntos en los pacientes con distrofia macular de Stargardt.
Figura 3: Cambio desde el inicio de la agudeza visual mejor corregida en pacientes con degeneración macular senil (A) y la distrofia macular de Stargardt (B) Cambio medio en la agudeza visual mejor corregida se expresó como número de letras leer en el tratamiento precoz de Retinopatía diabética Study tabla de agudeza visual en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (A) y la distrofia macular de Stargardt (B). Las líneas rojas muestran los ojos tratados y las líneas azules muestran los ojos no tratados de los pacientes durante el primer año después del trasplante de las células derivadas de células madre embrionarias humanas. Las líneas verdes muestran la diferencia entre los ojos tratados y no tratados. Los pacientes que se sometieron a cirugía de cataratas después del trasplante no se incluyen en el gráfico. Hubo una diferencia significativa en las letras leídas en los ojos de los pacientes trasplantados con la degeneración macular relacionada con la edad en comparación con los controles no trasplantados a los 12 meses (mediana de 14 letras vs -1 carta, p = 0 · 0117). Prueba Hubo un aumento en letras leídas en los ojos trasplantados de pacientes con distrofia macular de Stargardt frente a los controles no trasplantados a los 12 meses (mediana de 12 letras frente a dos cartas, aunque el tamaño de la muestra era demasiado pequeña para permitir el cálculo fiable de la Wilcoxon ).
Los ensayos de SMD y AMD seca son prospectivos, estudios abiertos diseñados para evaluar la seguridad y tolerabilidad de las células madre embrionarias humanas (CMEH) -derivado células del EPR tras el trasplante sub-retinal en los pacientes a los 12 meses, de punto final primario de los estudios. Tres cohortes de dosis fueron tratados para cada condición en un formato de dosis ascendente (50.000 células, 100.000 células, y 150.000 células). Tanto el SMD y los pacientes con DMAE seca tenían trasplante subretinal de células del EPR plenamente diferenciadas derivadas de hESCs.
Dr. Anthony Atala, un cirujano y director del Instituto Wake Forest de Medicina Regenerativa de la Universidad Wake Forest, en un comentario en la revista The Lancet, dijo:
“Realmente muestra por primera vez que los pacientes pueden, de hecho, se benefician de la terapia.
Eso permite que usted diga, ‘OK, ahora que estas células se han utilizado para los pacientes que tienen ceguera, tal vez podemos también utilizar estas células para muchas otras enfermedades, incluyendo enfermedades del corazón, enfermedad pulmonar y otras condiciones médicas.’ “
 
Las células madre embrionarias tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. Así que los científicos han estado esperando que las células podrían ser usados ​​para tratar muchas enfermedades, incluyendo de Alzheimer, la diabetes y parálisis. Pero el estudio es el primer ensayo con células madre embrionarias aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos que ha producido algún resultado.
 
“Es realmente un papel muy importante.”
Los co-autores del estudio resumen su interpretación de sus resultados en esta forma:
“Los resultados de este estudio proporcionan la primera evidencia para la seguridad a medio y largo plazo, la supervivencia del injerto, y la posible actividad biológica de pluripotentes progenie de células madre en pacientes con cualquier enfermedad. Nuestros resultados sugieren que las células derivadas podrían proporcionar una nueva fuente potencialmente segura para el tratamiento de diversos trastornos médicos no cubiertos que requieren la reparación o de reemplazo de tejidos”.
Mi base para la lectura del artículo de The Lancet (y varios de los que se acompañan los relatos sobre el estudio) es, el uso de RPE derivadas de células madre embrionarias es seguro y eficaz, particularmente en el ojo. Pero sobre todo, este importante estudio muestra que Advanced Cell Technology es capaz de detener con seguridad la progresión de enfermedades de la retina hasta la fecha intratables AMD seca y SMD (17 de 18 pacientes) y para mejorar la visión en los que han perdido considerable vista ( 10 de 18 pacientes).
 
Por último, los dos ensayos clínicos que se informan en The Lancet, se realizaron en pacientes con nada que perder (con visión mejor que 20/400), mientras que los pacientes en el estudio de fase IIa, aún en curso, su visión no es peor que 20/100. Se prevé que incluso mejores resultados se mostrarán con este grupo de mejor visión.

Genable más cerca de realizar un ensayo clínico para la Retinosis Pigmentaria en humanos.

10 de Octubre de 2014 – Después de una reciente reunión con la Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), la compañía biofarmacéutica Genable está en proceso de lanzar la primera terapia génica para un ensayo clínico de las personas con un patrón autosómico dominante en una enfermedad de la retina.  La condición es la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en el gen de la rodopsina (RHO), que afecta a unas 30.000 personas en los Estados Unidos y Europa, y más en todo el mundo.

Jason Loveridge, Ph.D. , director ejecutivo de Genable, dice que los comentarios que la empresa recibió tras una reunión pre-IND con la FDA sitúa a la compañía en una buena posición para pedir la autorización de un ensayo clínico en un futuro cercano, mientras el desarrollo de la terapia se mantiene como estaba previsto. IND es un acrónimo de aplicación de nuevas drogas, que se presenta a la FDA por las organizaciones que desean iniciar estudios en humanos en los Estados Unidos.

Los solicitantes suelen pedir una reunión pre-IND para recibir comentarios sobre sus planes de desarrollo y mejorar sus posibilidades de que la FDA autorizará un ensayo clínico. La Fundación Lucha contra la ceguera financia el desarrollo de la terapia Genable desde hace mucho tiempo, y sigue junto a la empresa en la consulta.

“Para conseguir nuestra terapia génica, GT038, en un estudio con los humanos, es necesario trabajar más en un gran modelo animal, el cerdo”, dice Loveridge. “Tenemos que garantizar que es seguro para los pacientes y determinar la dosis más efectiva”.

Cuando el tratamiento es una pastilla o una gota para los ojos, la

dosis se puede modificar fácilmente para el paciente. GT038, sin embargo, se inyecta debajo de la retina, de modo que no se puede ajustar dosis una vez que se ha administrado.

Antes de que la terapia génica se utilice en un ensayo clínico, Genable también tiene que cumplir con buenas prácticas de fabricación, o LAS PRÁCTICAS CORRECTAS DE FABRICACIÓN, para asegurar que el tratamiento se califica para el uso en seres humanos.

La compañía se ha asociado con Spark Therapeutics , que actualmente está realizando un ensayo clínico en Fase III de una terapia génica de Amaurosis congénita de Leber (LCA) causada por mutaciones RPE65.

Genable utilizará el sistema de fabricación de Spark para producir un virus adeno-asociado, o AAV, para la entrega de genes en las células de la retina. Los AAV han demostrado que no son peligrosos y que son efectivos en los últimos seis años en varios ensayos clínicos para tratamientos de enfermedades de la retina.

“Spark es uno de los mejores grupos que existen en el mundo para hacerlo”, dice Loveridge. “La terapia génica vino originalmente de Jean Bennett en el Hospital de Niños de Filadelfia, y tienen un excelente historial.  Ellos tienen mucha experiencia en el desarrollo de terapias génicas oculares, así que podemos beneficiarnos de su experiencia clínica.”

Sin embargo, desarrollar una terapia genética para la Retinosis pigmentaria autosómica dominante (adRP) presenta un obstáculo técnico que aún no se ha despejado en la clínica. La mayoría de las terapias génicas de la retina actualmente en estudios humanos son para condiciones autosómicas recesivas, en que un gen mutado tiene como resultado una cantidad insuficiente de una proteína.

Simplemente reemplazar el gen corrige el problema. Pero en el caso de las condiciones autosómicas dominantes causadas por mutaciones de RHO, el gen mutado lleva a la producción de una proteína tóxica.

El tratamiento requerirá probablemente un proceso de dos pasos: Apagar el gen RHO mutado y sustituirlo.

El desarrollo de GT038 empezó hace 10 años y fue realizado por Jane Farrar, Paul Kenna, y por sus colegas en el Trinity College Dublín. “Hasta la fecha, Genable ha mostrado que su enfoque tiene propiedades de utilizar los trabajos de supresión y reemplazo en modelos de ratón de la enfermedad,” explica Loveridge.

“Y, ahora, hemos formulado el fármaco final como candidato, GT038, que pasará a los seres humanos”.

La Fundación Lucha contra la ceguera financia la investigación GT038 desde sus inicios, hoy en día, su principal investigador, Stephen Rose, colabora en Genable como consultor.

Patricia Zilliox, es la jefe oficial de desarrollo de drogas de la Fundación en el Instituto de Investigación Clínica, también proporciona a la compañía con nuevas perspectivas en el desarrollo clínico de GT038. “Ahora que estamos avanzando en la clínica, hemos estado hablando mucho con Patricia y Steve”, dice Loveridge.

“Han sido muy atentos con nosotros, ofreciendo su amplia experiencia y su asesoramiento. Patricia ha estado involucrada en la clínica de la oftalmología durante un largo período de tiempo. Es muy valiosa para tener acceso a su experiencia y conocimiento.”

“LA CEGUERA SERÁ COSA DEL PASADO EN UNOS POCOS AÑOS”

¿Podrá el ojo humano demostrar la existencia de Dios?

Darwin estaba desconcertado con ello; Los cristianos lo ven como evidencia de lo divino. ¿Podrá la ciencia descubrir los secretos del ojo humano?

Cuando el cuerpo del Dr. Yoshiki Sasai, un eminente biólogo japonés, fue descubierto en agosto de este año, su muerte fue llorada ampliamente en todo el mundo de la ciencia. No sólo por el abrupto final a su rutilante carrera – uno que había visto ganar varios premios, incluyendo el Premio de Ciencias Osaka 2010, y convertirse en el ganador del Premio Inoue 2012 para la Ciencia. Tampoco por la forma trágica de su muerte: con 52 años de edad, fue encontrado ahorcado en su propio laboratorio – un aparente suicidio, dicen algunos, después de un escándalo por un trabajo de investigación que había co-escrito en enero.

En cambio, el mundo científico lamentó lo que el doctor Sasai estaba a punto de lograr. Como uno de los directores del Centro RIKEN de Biología del Desarrollo en Kobe, fue uno de los principales expertos del mundo en la tecnología de células madre. Su equipo había sido pionero en nuevas técnicas increíbles para la creación de estructuras – dando pasos agigantados hacia un futuro en el que los reemplazos para nuestros órganos humanos en su defecto podrían ser cultivadas en una placa de Petri.

Y lo más trágico, los meses antes de su muerte habían anunciado el mayor logro de Sasai. Su equipo ya había crecido glándulas pituitarias parciales e incluso partes del cerebro, ahora había engatusado a las células madre embrionarias en la formación del tejido en el funcionamiento de posiblemente el órgano más complejo y controlado en todo el reino animal.

Sasai había creado un ojo. Y al hacerlo, él también había ayudado a resolver una obsesión científica que había durado siglos.
En una forma muy básica, se piensa que el ojo se ha desarrollado por primera vez en animales hace unos 550 millones de años. Pero tal es su perfecto diseño – su infinita capacidad de adaptación, y la complejidad irreducible – que muchos argumentan que es una prueba de lo divino. Incluso hoy en día, los cristianos y los creacionistas creen que el propio Charles Darwin estaba preocupado por su existencia – aprovechando una frase suya a menudo mal citada sobre el origen de las especies, donde Darwin comentó que la idea de algo tan perfecto “podría haberse formado por selección natural , parece, lo confieso, absurdo en el más alto grado “.

El ojo se ha convertido en un punto focal para los biólogos, físicos, oftalmólogos y muchas otras ramas de la ciencia desde entonces. Así que cuando el neurocientífico español Santiago Ramón y Cajal hizo los primeros diagramas anatómicos de las neuronas y la retina en 1900, se avivó un siglo de biólogos que tratan de descubrir los secretos del ojo.
Y ha habido varios descubrimientos. A diferencia de nuestros oídos y la nariz, por ejemplo, que nunca dejan de crecer toda nuestra vida, nuestros ojos permanecen del mismo tamaño desde el nacimiento. Luego está el complicado proceso de riego, lubricación, limpieza y protección que sucede cada vez que parpadeamos – un promedio de 4,2 millones de veces al año.

Y hay otros sistemas incorporados sorprendentes también. Tomemos, por ejemplo, un pequeño truco llamado el reflejo vestíbulo-ocular (VOR). En resumen, es nuestro propio Steadicam personal – una respuesta muscular intrínseca que estabiliza todo lo que vemos, al hacer pequeños movimientos oculares imperceptibles en la dirección opuesta a donde nuestra cabeza está en movimiento. Sin VOR, cualquier intento de caminar, correr – incluso los temblores de cabeza minúsculos que usted hace mientras lee estas palabras – harían que nuestra visión fuera borrosa, dispersa e imposible de comprender.
Pero si bien el funcionamiento interno del ojo continúa sorprendiendo a los científicos, la última década ha sido testigo de una confluencia sin precedentes de la biología, la tecnología y la innovación oftálmica. Un esfuerzo científico internacional que no está solo, finalmente, descubriendo el verdadero potencial del ojo –  también la forma de contrarrestar, y en última instancia, curar, sus mayores debilidades.

Un científico que lleva la carga es el profesor Chris Hammond, el Presidente Frost de Oftalmología en el Kings College de Londres. “He estado trabajando en oftalmología durante casi 25 años”, dice. “Y creo que estamos en un momento clave. El ritmo de nuestra comprensión genética, terapias basadas en células y dispositivos artificiales para el tratamiento de la enfermedad de los ojos está avanzando más rápido que nunca “.
Su cruzada personal – el tratamiento de afecciones comunes como la miopía, cataratas y glaucoma, así como enfermedades de los ojos – está, dice, volviendose lentamente posible. “Por ejemplo, finalmente estamos empezando a comprender algunos de los mecanismos de estas enfermedades – como la genética y los factores ambientales de riesgo, y poder así evitar que envejezcan, podría ser significativo. Y con algunas de las enfermedades más raras, que estamos empezando a mirar a curas reales.

“También estamos entendiendo más y más sobre el procesamiento que ya se está haciendo dentro de la retina, antes de las señales que se envían al cerebro. Y con las increíbles habilidades que tenemos hoy para obtener imágenes, las tecnologías emergentes son muy interesantes también. “

Con bombos y platillos, el primer ojo biónico debutó el año pasado. Desarrollado por Second Sight Medical Products, el Sistema de Prótesis Retinal Argus II consta de 60 electrodos implantados en la retina, y gafas equipadas con una mini-cámara especial. Costo de € 73,000 (£ 58,000) para instalar, entonces envía imágenes – aunque en formas de muy baja resolución – al cerebro del usuario. Lo que significa que las personas con enfermedades degenerativas como la retinosis pigmentaria pueden diferenciar entre la luz y la oscuridad, o distinguir formas básicas tales como las puertas.

“En términos de dispositivos como estos, estamos todavía en la etapa de la tecnología muy burda”, dice el profesor Hammond. “Son realmente sólo de utilidad para las personas que son completamente ciegas. Pero lo que pasa es que la tecnología evoluciona a una velocidad increíble “.

Menos invasivos son los dispositivos “wearable”, artilugios para óptica que estan ganando terreno rápidamente. Aunque todavía en sus comienzos, la capacidad de montar la microelectrónica dentro de una lente de contacto ya está ofreciendo un enorme potencial. Tome la Sensimed Triggerfish, por ejemplo – una lente de silicona curiosamente suave, desechable con un micro-sensor que monitorea continuamente la forma y la presión del globo ocular, ideal para monitorear el progreso del tratamiento o la salud post-quirúrgica.

Otros lentes vienen al mercado también. En enero de este año Google anunció una lente que pone a prueba el nivel de glucosa en las lágrimas de los enfermos de diabetes, la eliminación de la prueba de pinchazo en el dedo comúnmente utilizado varias veces al día por muchos diabéticos. Se planean otros que en realidad secretan las dosis precisas de medicamentos de forma continua en su sistema a través de la atención – incluso cuando estás dormido.

Y entonces la barrera entre la tecnología y la ciencia ficción comienza a desdibujarse. Ya hay millones de pequeños telescopios miniaturizados, conocidos como lentes intraoculares, se implantan en los ojos de los pacientes después de la cirugía de cataratas, para ayudar con el enfoque de la luz en el ojo. Pero el lanzamiento de gafas inteligentes de Google, ha impulsado la investigación en el montaje de elementos microelectrónicos sobre el polímero de una lente de contacto en sí.

Ya debatido, de nuevo por el laboratorio de desarrollo de Google X, es una cámara en lentes de contacto – una bendición para los paparazzi. Con suficiente capacidad de almacenamiento digital, podríamos grabar toda nuestra experiencia visual en tiempo real. Pero el nuevo grafeno “asombroso material” ofrece un mayor potencial. Los investigadores de la universidad de Maryland anunciaron a principios de septiembre, la amplia sensibilidad de longitudes de onda del grafeno permite detectar frecuencias de luz 100 veces más amplio que el espectro visible normal. Y cuando se incorpora en una lente de contacto, podría permitir al usuario ver la luz ultravioleta y de rayos infrarrojos.

Y otros científicos están trabajando en el montaje de elementos ópticos adecuados para proyectar la información directamente en el globo ocular. Un equipo de la Universidad de Washington debutó con una lente de contacto biónica con una pantalla de un solo píxel en 2011; para el año 2012 la pantalla había aumentado a la friolera de ocho píxeles. Si acabamos siendo capaces de proyectar imágenes e incluso videos directamente en su ojo, puede que nunca tenga que salir de casa para una reunión de negocios o para ver una obra de teatro.

Si con todo esto se siente un poco como la futurista película de Tom Cruise Minority Report, entonces piense otra vez – porque, bueno, los aspectos que ya se están produciendo. Gracias a la empresa Eyelock, el concepto de escaneo del iris de una persona para los propósitos de identificación es ya una realidad. Como Jeff Carter, director de tecnología de Eyelock, explica: “Hoy en día su identidad puede ser determinada a través del iris, mientras estás en una carrera – incluso si usted está usando una máscara, o una peluca, o gafas de sol – que con una certeza de uno contra mil billones que usted es quien dice ser “.

El Eyelock funciona fotografiando los ojos usando una cámara de alta resolución, a continuación, combina 240 puntos únicos en cada iris para generar un código de cifrado. “Para autenticar su identidad, nuestra tecnología coincide con el código de los ojos”, dice Carter con confianza. “Es 2000 veces más potente que una huella digital. Sólo el ADN es más preciso “.

La singularidad individual del iris de cada ojo – el patrón de líneas, puntos y colores que rodean la pupila – Se observó por primera vez por Hipócrates en el año 390 antes de Cristo.

Incluso hoy en día, su infinita complejidad todavía llama nuestro interés. La trama de la nueva película de ciencia-ficción del escritor / director Mike Cahill I Orígenes, por ejemplo, sigue un biólogo que intenta encontrar un par idéntico – y cómo su descubrimiento tiene implicaciones para sus creencias científicas y espirituales.

Pero es solo con nuestras modernas preocupaciones por la seguridad, el acceso y la identificación de fraude que el potencial del iris ‘para un sistema de identificación a toda prueba ha sido realizada. Ya, por ejemplo, más de la mitad de la población de la India han tenido sus iris escaneados como parte de un esquema de identidad nacional revolucionaria conocida como UIDAI.

“Este año, un informe por parte de Intel de Seguridad estima que el costo anual en todo el mundo de la ciberdelincuencia asciende a más de 445 mil millones de dólares”, dice Carter. “Pero [el escaneo del iris] podría significar no más tarjetas de crédito, sin licencia de conducir, no más pasaportes, no más ID de usuario o contraseñas … nuestra vida cotidiana se puede hacer más simple, mejor, más segura y sin problemas.”

Y ahora los científicos están profundizando en el ojo más que nunca. Una creencia ampliamente sostenida por décadas fue que el ojo era sólo una cámara básica. Esa luz golpearía la retina (la capa sensible a la luz,un tejido que recubre la superficie interna del ojo), y las señales eléctricas son entonces transmitidas rápidamente al cerebro, donde todo el procesamiento visual pesado se lleva a cabo.

Es sólo en los últimos años que los investigadores han descubierto que la retina está haciendo una enorme cantidad en sí mismo de pre-procesamiento – y que a medida que la luz pasa a través de la retina varias capas densas de neuronas, determinan una gran cantidad de detalles como el color, el movimiento, la orientación y el brillo. Y por lo que un equipo del Instituto de Tecnología de Massachusetts (MIT) han comenzado a trabajar en una tarea formidable: la cartografía de esta vasta red de millones y millones de neuronas para ver cómo se conectan y procesan la información visual.

“Una gran cantidad se sabe acerca de la óptica y los músculos alrededor de los ojos”, dice Claire O’Connell, un compañero del MIT en el proyecto. “Pero la retina es el gran territorio desconocido. Es uno de los más complejos de los tejidos en el cuerpo humano “.

Y ese era el problema: pareciéndose el tejido de la retina, a espaguetis muy enredados, gran parte de este mapeo neuronal podía ser demasiado complejo para las computadoras, y tenía que hacerse manualmente – una tarea calculada a tardar más de 15 años. Y así, el equipo ha encontrado en una solución inusual: lo hicieron en un juego. Y, en diciembre de 2012, se puso en marcha Eyewire – un juego de puzzle basado en la web que ahora cuenta con más de 120.000 jugadores de 150 países.
“Lo creas o no, que se inspiró en Angry Birds”, dice O’Connell, quien ayudó a diseñar Eyewire. “Nos preguntamos si los miles de horas que las personas ponen en juegos como ése se podrían utilizar para multitud de código de cómo funciona la retina a nivel celular. Y resulta que se puede “.

Así que ahora, en lugar de matar a los cerdos con un loro hábilmente colocado, los jugadores pueden registrarse en eyewire.org para un tipo diferente de desafío – el examen de las exploraciones del microscopio electrónico en 3D de la materia neural y trazando el camino de las neuronas dentro de ella. Unos pocos clics más tarde, toda una neurona, además de sus conexiones, se puede identificar. Y mejor aún, no se requiere ningún conocimiento médico. “Hay un jugador regular que hemos llamado Crazyman,” dice Claire. “Él tiene 16 años y es de Bulgaria, y que a veces se pasa 23 horas en una fila para ayudarnos en esta búsqueda – ¡es increíble!

“El partido en su conjunto ha sido un gran éxito. Delinear las conexiones sinápticas precisas de un tipo de célula a otro nos llevaría dos semanas en el laboratorio, pero ahora lo podemos hacer en un día. Ya Eyewire ha identificado las áreas responsables de la detección de movimiento. Cuanto más descubrimos sobre el ojo, más increíble se convierte “.

Y ahora los científicos se situaron en un nuevo umbral: la creación de un ojo en sí de manera biológica, el más complejo de todos los órganos del cuerpo. A pesar de la muerte prematura del Dr. Sasai, sus colegas del Centro RIKEN de Biología del Desarrollo anunciaron un nuevo hito científico por primera vez el 12 de septiembre: el éxito de la implantación del nuevo tejido de la retina, que se cultiva por primera vez a partir de células madre iPS, a los ojos de una mujer japonesa de 70 años que sufre degeneración macular.

Podría llegar a ser el primer paso en la erradicación de la pérdida de visión en los seres humanos. Pero la moderación es imprescindible, advierte el profesor Hammond. “La esperanza es que la ceguera será una cosa del pasado en pocos años  – pero tenemos que tener cuidado con exagerar lo que podemos hacer”, dice.

“Los equipos en Japón han hecho un trabajo fantástico y muy prometedor en términos de creación de células de reemplazo”, dice. “El gran problema, sin embargo, es cómo conectamos el ojo al cerebro, y para las vías pertinentes en el cerebro. Desde ese punto de vista, aún estamos en primeros días “.

Pero una cosa es cierta: en términos de resolver el eterno misterio del ojo, y la curación de las debilidades que sus infinitas complejidades presentan, nunca hemos estado más cerca. Y el futuro, una vez tenue, es significativamente más brillante – un sentimiento que el doctor Sasai se hizo eco en una de sus últimas entrevistas antes de su muerte. “Realmente no sabemos hacia dónde vamos con esto”, dijo entonces. “Realmente estamos en la última frontera, frente a un mundo desconocido.”

Tratamiento personalizado en el horizonte para los pacientes con síndrome de Bardet-Biedl.

Última actualización: 22 de septiembre 2014 a las 2 am PST

Investigadores del Reino Unido han identificado las mutaciones genéticas más graves causantes de una enfermedad poco frecuente que causa la ceguera, abriendo la puerta a un tratamiento personalizado y a terapias genéticas adaptadas.

Síndrome de Bardet-Biedl (BBS) es una enfermedad hereditaria que causa la ceguera, dedos de más en las manos y en los pies, dificultad en el aprendizaje, y la obesidad que puede llevar a problemas renales graves. Afecta a alrededor de 500 personas en el Reino Unido, y los síntomas suelen aparecer durante la infancia, pero es difícil predecir la severidad de la enfermedad.

Los investigadores probaron los pacientes con BBS para ver cuál de los 16 genes conocidos fueron los responsables de su condición. Luego miraron a su historia clínica y realizaron encuestas para que coincida con todos los síntomas de los pacientes con el tipo de mutación genética que tenían. La investigación permitirá a los médicos a predecir el tipo y la gravedad de los síntomas que un paciente puede tener, en función de su genoma.

“Los padres nos preguntan” ¿Cuál es el futuro que va a tener mi hijo? ” y ahora estamos haciendo algunos progresos en ser capaz de responder a esas preguntas “, dijo la doctora Elizabeth Forsythe del Laboratorio Beales de la Universidad College de Londres, quien dirigió la investigación y está presentando los resultados en la conferencia anual de la Sociedad Británica de Medicina Genética. “Mediante la identificación de patrones en los tipos de mutaciones genéticas que tiene la gente, podemos darles una mejor idea de los desafíos que van a enfrentar para que puedan prepararse para ellos. ‘

Las personas con un tipo de mutación severa encuentran comúnmente en el gen BBS10 sobre la ceguera desarrollada media más temprano en la vida y eran más propensos a tener problemas renales graves, informó el estudio. Sin embargo, las personas con una mutación común en el gen BBS1 parecía tener síntomas más leves, y desarrollado ceguera hasta una década más tarde.

El trabajo ayudará a los especialistas en las clínicas del BBS para dar prioridad a los pacientes que son los más propensos a desarrollar problemas serios. Esto significa que los pacientes que son menos propensos a desarrollar complicaciones severas, o cuyos síntomas se verá más adelante en la vida, no pueden tener que asistir a las citas médicas con tanta frecuencia.

Actualmente no existe una manera de tratar la causa subyacente de BBS, pero esta investigación abre la posibilidad de tratar las mutaciones específicas con terapias adaptadas.

“La comprensión de estas mutaciones proporciona un trampolín para la terapia dirigida”, dijo el Dr. Forsythe.’Hay varios nuevos tipos de tratamiento que tienen el potencial para apuntar a los diferentes tipos de mutaciones de genes que hemos estudiado.’

Por ejemplo, los pacientes con mutaciones severas podrían ser tratados con la terapia de omisión de exón o terapia de lectura a través de los tratamientos experimentales que han dado resultados positivos en los ensayos preliminares.

‘Omisión del exón como un todo en la sección mutada del gen, mientras que la terapia de lectura puede convertir un tipo de mutación severa en uno más suave’, explicó el Dr. Forsythe. ‘Pensamos que 1 de cada 10 de nuestros pacientes podría ser ayudado con la terapia de lectura, y 1 de cada 12 con el tratamiento de omisión de exón.’

Genzyme colabora en la terapia génica para la enfermedad poco común que causa la ceguera infantil

Mié, 24/09/2014 – 8:32 am

Genzyme, una empresa de Sanofi, anunció hoy el establecimiento de una colaboración de investigación con la Universidad de Florida y la Universidad de Pennsylvania para desarrollar una terapia génica para el tratamiento de una enfermedad genética rara que causa la ceguera infantil. Amaurosis congénita de Leber tipo 1 (LCA-1) generalmente se diagnostica en los niños que tienen menos de un año de edad, y los pacientes permanecen severamente discapacitados visuales para el resto de sus vidas.

Genzyme está proporcionando 900.000 dólares en financiación durante tres años para el Dr. Shannon Boye, profesor asistente de oftalmología de la Universidad de Florida, para financiar su investigación LCA-1. La investigación del Dr. Boye se centró en un gen llamado guanilato ciclasa (GUCY2D) que está mutado en LCA-1 en pacientes. El gen GUCY2D normalmente hace GC1, una proteína expresada en los fotorreceptores, que se encuentra en la retina del ojo y convierten la luz en señales eléctricas que el cerebro interpreta como visión. Financiación de Genzyme complementa la actual financiación de la Fundación Lucha contra la Ceguera.

La mayor parte de la etapa inicial LCA-1 La investigación se lleva a cabo en la Universidad de Florida, con Genzyme asumiendo cada vez más actividades que el programa avanza hacia los ensayos clínicos. Genzyme tiene la opción de licenciar el tratamiento potencial antes de que entre en los ensayos clínicos.

“Genzyme es un socio muy colaborativo y ha sido maravilloso trabajar con él,” dijo el Dr. Boye. “Compartimos un compromiso sincero de ayudar a los pacientes y sus familias con LCA-1 y para la aplicación en el tratamiento que prometen estudios previos.”

La terapia génica se administra mediante la inserción de una copia sana del gen GUCY2D en el ojo. El gen sano se pone en un vector viral adeno asociado (AAV) cuyo ADN viral ya se ha eliminado. El vector viral se inyecta en la retina y transfiere el gen sano a los fotorreceptores, con el objetivo de tratar la enfermedad con un solo tratamiento.

“Esta investigación es a la vez muy prometedor y muy importante”, dijo Abraham Scaria, Director Científico Principal y Líder de Proyecto para el programa LCA-1. “Estamos muy emocionados por la perspectiva de lo que significaría este tratamiento para los niños diagnosticados con esta enfermedad.”

El tratamiento de los médicos de LCA-1 en pacientes de la Universidad de Pennsylvania también están jugando un papel clave en esta investigación. Proporcionan información para la Universidad de Florida y Genzyme sobre los indicadores a tener en cuenta en los estudios para saber si la terapia está funcionando o no. Ellos también están llevando a cabo un estudio de la historia natural, que rastrea la forma en que progresa la enfermedad en un paciente LCA-1 si no se trata con el tiempo.

“Estamos orgullosos de asociarnos con el Dr. Shannon Boye y su equipo de la Universidad de Florida, que son los principales expertos en el campo de la terapia génica ocular, así como nuestros colegas clínicos de la Universidad de Pennsylvania, que son el intercambio de puntos de vista importantes sobre las necesidades de los pacientes “, dijo Rich Gregory, Ph.D., Jefe de la I + D Centro de Sanofi Genzyme. “Juntos, nos esforzamos por ofrecer una nueva esperanza a los niños que de otro modo no sería posible.”

QLT anuncia positivos resultados definitivos de la fase de retratamiento Trial 1b Con sintéticos orales cis-retinoide (QLT091001) en sujetos con LCA o RP debido a mutaciones en RPE65 o LRAT

Publicado:12 de septiembre 2014 07:01 am

VANCOUVER, BC, 12 de septiembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE vÃa COMTEX) -

QLT Inc. QLTI, -1,74% (QLT) (“QLT” o la “Compañía”) anunció hoy los resultados finales positivos de su internacional, multicéntrico, de fase 1b ​​ensayo clínico de tratamientos repetidos de QLT091001 oral en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinitis Pigmentosa (RP), debido a mutaciones genéticas heredadas en el epitelio pigmentario retiniano (RPE65) o lecitina: retinol aciltransferasa (LRAT). Se confirman los resultados de eficacia y seguridad de primera línea reportados a partir del estudio en febrero de 2014, y se presentarán mañana, 13 de septiembre de 2014, en la 47 ª Reunión Científica Anual de la Sociedad de Retina en Filadelfia, PA, por el Dr. Hendrik Scholl , el Dr. Frieda Derdeyn profesor de Oftalmología y Director del Servicio de Neurofisiología Visual en el Instituto de Ojos Wilmer en el Hospital Johns Hopkins, y un investigador en el ensayo. Las diapositivas de la presentación estarán disponibles en el sitio web de QLT después de la Reunión de la Sociedad de Retina.

“Como un estudio de seguimiento a RET IRD 01 estudio de QLT, para el que los datos de ACV fueron publicados recientemente en la revista The Lancet, es alentador observar mejorías clínicamente significativas en los campos visuales con dosis repetidas de QLT091001 tanto en pacientes de LCA y RP con RPE65 o mutaciones LRAT “, dijo el Dr. Scholl. “Además, parece existir un efecto pequeño, pero positivo sobre la agudeza visual en ambos grupos de pacientes. Esto es prometedor dado la duración relativamente larga de este estudio y el hecho de que enfermedad hereditaria de la retina se caracteriza por una pérdida progresiva de la función visual.”

Este ensayo multicéntrico, retratamiento Fase 1b de etiqueta abierta fue un estudio de extensión en el que LCA o RP sujetos con RPE65 o LRAT mutaciones que habían sido tratados con un único curso de QLT091001 en estudio de fase 1b previamente completado de la Compañía, recibieron hasta tres 7 cursos de un día de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes retratamiento. Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m2, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m2. Los campos visuales se evaluó a través del campo visual de Goldmann (FVG) y la agudeza visual se evaluó mediante la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento.

Los resultados del análisis final confirmó las tasas de respuesta se informó anteriormente, en febrero de 2014, con 19 de 27 pacientes (70%) tienen una respuesta de campo visual (aumento de la superficie de la retina de al menos el 20% de la línea de base de estudio a los 2 visitas consecutivas que comienza dentro de 6 meses de cualquier tratamiento del estudio), y 19 de 27 pacientes (70%) que tengan una respuesta de la agudeza visual (aumento de al menos 5 letras en 2 visitas consecutivas comenzando dentro de los 6 meses de cualquier tratamiento del estudio) (ver las tarifas de isóptera primarios y las tasas de agudeza visual En la tabla a continuación). A lo largo de todo el estudio que abarca múltiples cursos de tratamiento, estas respuestas fueron duraderas, con la respuesta de campo visual con una duración media de 235 días (Min-Max = 7-742 días), y la respuesta de la agudeza visual con una duración media de 232 días (Min-Max = 7-616 días). En total, 10 de 13 sujetos de ACV (77%), y 12 de 14 sujetos RP (86%) fueron clasificados de tener una buena respuesta, ya sea para el campo visual de la retina o de la agudeza visual.

Tabla: Resultados para Goldmann campo visual y de respuesta Agudeza Visual
Número (%) de los sujetos
RP
N = 14
LCA
N = 13
Todo
N = 27
Goldmann campo visual
Isóptera Primaria
≥ 20% de aumento
Al menos un ojo 12 (86%) 7 (54%) 19 (70%)
Ambos ojos 11 (79%) 7 (54%) 18 (67%)
≥ 40% de aumento
Al menos un ojo 9 (64%) 6 (46%) 15 (56%)
Ambos ojos 5 (36%) 5 (38%) 10 (37%)
Cualquier isóptera *
≥ 20% de aumento
Al menos un ojo 12 (86%) 12 (92%) 24 (89%)
Ambos ojos 11 (79%) 11 (85%) 22 (81%)
≥ 40% de aumento
Al menos un ojo 9 (64%) 9 (69%) 18 (67%)
Ambos ojos 8 (57%) 7 (54%) 15 (56%)
Agudeza Visual
≥ 5 Carta Aumentar
Al menos un ojo 9 (64%) 10 (77%) 19 (70%)
Ambos ojos 1 (7%) 3 (23%) 4 (15%)

FVG respuesta: cambio ≥20% o ≥40% de cambio en la zona de la retina de la línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de tratamiento.

VA respuesta: ≥ 5 letra aumento de la línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de tratamiento.

* Dado que la mejora de la visión puede ser el resultado de un aumento en el campo visual de otros isópteras y no sólo el isóptera primaria (uno con un área de la retina de gama media menos propensas a los efectos suelo y techo y elegidos para cada sujeto individual), cambios en los FVG También se evaluaron en un número de isópteras adicionales.

La repetición del tratamiento con hasta tres cursos de QLT091001 fue generalmente bien tolerado. Los eventos adversos fueron consistentes con la clase de medicamentos retinoides y con la fase completada anteriormente 1b solo curso de estudio de tratamiento (RET IRD 01) y fueron transitorios y / o reversible.Dolor de cabeza y la fatiga fueron los eventos adversos relacionados con el tratamiento más comunes seguidas por eritema, náuseas, fotofobia, fotopsia, rubor y vómito. Se registraron elevaciones reversibles de triglicéridos, LDL, el colesterol, los niveles de ALT y AST y reducción de HDL y tiroxina. La mayoría de los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento fueron ya sea leve (78%) o moderada (18%) de la intensidad. Una reacción adversa grave (seudotumor cerebral o hipertensión intracraneal, un efecto de clase conocida de retinoides) se informó en el estudio y se resolvió. La incidencia de acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento no aumentó con tandas sucesivas.

Acerca del ensayo El retratamiento

Este ensayo multicéntrico, retratamiento Fase 1b de etiqueta abierta fue un estudio de extensión en el que 27 LCA o RP sujetos con RPE65 o LRAT mutaciones que habían sido tratados con un único curso de QLT091001 en estudio de fase 1b previamente completado de la Compañía, recibieron hasta tres 7 cursos -Day de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes retratamiento. Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m2, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m2. Los campos visuales se evaluó a través del campo visual de Goldmann (FVG) y la agudeza visual se evaluó mediante la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de seguridad incluyeron exámenes oftalmológicos y físicos completos, electrorretinogramas (ERG), la tomografía de coherencia óptica (OCT) de la arquitectura de la retina, electrocardiogramas, pruebas de laboratorio y las reacciones adversas.

Duración de la respuesta FVG se calculó como la diferencia de tiempo entre el primer y el último punto de tiempo en el que se cumplían los criterios de respuesta para el ojo de responder. Duración de la respuesta se determinó para el período de estudio en general, y no para los cursos individuales de tratamiento.Podría haber 1 visita intervenir en la que el sujeto cayó por debajo de los criterios de respuesta sin afectar a la duración de la respuesta.

Después del primer ciclo de tratamiento en este estudio de retratamiento (RET IRD 02), el momento de los ciclos siguientes de retratamiento con QLT091001 inicialmente se determina en base a criterios predefinidos de respuesta GVF o era a discreción del investigador. El protocolo del ensayo clínico fue posteriormente modificado para permitir el nuevo tratamiento para ocurrir tan pronto como 30 días, pero no más tarde de 60 días después de un tratamiento anterior para mantener la dosificación dentro de un intervalo de tiempo fijo. Por estas razones, el tiempo entre cada ciclo de tratamiento en este ensayo varió entre los sujetos y también varió entre los cursos para cada sujeto. La duración del seguimiento después de cada curso varió desde 30 días hasta los 12 meses de Curso 1, 30 días a 8 meses para el Curso 2, y fue de 6 meses para el Curso 3. Hubo también una amplia gama en el tiempo (7-32 meses ) por sujeto transcurrido entre el tratamiento solo curso en el ensayo de Fase 1b anteriormente elaboradas y tratamiento en este ensayo.

13 sujetos LCA y 14 de RP entre los 7 y 57 años con mutaciones en RPE65 (N = 15) o LRAT (N = 12) fueron incluidos en el estudio. La edad media de los sujetos de ACV era de 20 años frente a 29 años para los sujetos RP. Los 27 sujetos recibieron el primer curso de tratamiento, 23 pacientes recibieron un segundo curso, y 21 sujetos recibieron un tercer curso.

PANORAMA: ReNeuron en el punto crucial de su historia

10 de septiembre 2014, 11:59 amPANORAMA: ReNeuron en el punto crucial de su historia

Las cosas están muy bien en su lugar de asignación de fechas para ReNeuron ( LON: RENE ), el desarrollador de terapias con células madre novedosas dirigidas a las áreas de necesidad médica no cubierta o mal conocidas.

A principios de esta semana la compañía anunció el nombramiento de Olav Hellebø, un ejecutivo de la farmacéutica de gran experiencia, como su nuevo director ejecutivo (CEO), para encabezar la siguiente fase del grupo de desarrollo.

Felizmente, el CEO anterior Michael Hunt permanece a bordo como director financiero, asegurando así su habilidad y experiencia que sigue siendo de la empresa.

Hellebø tiene una cantidad significativa de experiencia en la industria, incluyendo puestos de responsabilidad dentro de Clavis Pharma, donde fue el director general, y en UCB Pharma, donde fue jefe de productos biológicos globales; él también tuvo períodos en Novartis y Schering Plough.

“Su nombramiento complementa fuerza en la gestión existente”, señaló la firma City Cenkos.

Con poco más de 20 millones de libras en efectivo en sus arcas a finales de marzo, la atención se centra ahora en gran parte de sus programas de desarrollo, en lugar de proceder con la necesidad de recaudar más dinero en efectivo que se dejará en algún punto indeterminado en el futuro.

La empresa cuenta con tres candidatos sometidos a los ensayos clínicos: ReN001, por incapacidad accidente cerebrovascular; ReN003, para la retinitis pigmentosa (una enfermedad hereditaria que causa la ceguera que lleva a la disminución de la visión de túnel, y ReN009, para la isquemia crítica de las extremidades (la falta de flujo de sangre que pone en peligro la totalidad o parte de la pierna).

La naturaleza del desarrollo de medicamentos significa que no hay cosas seguras, pero hasta el momento los signos se ve bien para los tres.

Con ReN001, el despacho se ha dado para proceder a las pruebas de la fase II, donde la empresa tendrá que esperar a que se repita el tipo de mejoras que muchos pacientes vieron en la fase I del ensayo.

La compañía dijo que cuatro de cada 11 pacientes con ictus con discapacidad mostraron una mejoría de un grado en la escala de Rankin modificada, un enfoque consistente para asegurar la recuperación del paciente, después de 12 meses en un estudio de escalada de dosis.

“La tasa de 4.11 es algo indicativo de lo que estamos buscando lograr en la etapa de fase II también. Por lo tanto, ese es el tipo de tasa de respuesta que sin duda nos llevaría a donde tenemos que estar en el protocolo de fase II que hemos comenzado recientemente, “dijo Hunt a los inversionistas a principios de este año.

“Nos basamos en el gran estímulo de estos datos. Ciertamente, el tratamiento parece ser seguro, en el contexto de este grupo de pacientes, y hemos visto algunos indicios de mejoría neurológica sostenida en estos pacientes sobre las medidas que se tomaron “, agregó.

ReN009 es de la misma plataforma de desarrollo como ReN001, y está diseñado para tratar la isquemia crítica del miembro (CLI), una condición que es común en los diabéticos que pueden conducir a la gangrena y amputación.

El mercado de ReN009 sólo en los EE.UU. se ha estimado de forma independiente entre US $ 1 y US $ 2 billones.

El ensayo de fase I para ReN009 será un estudio de escalada de nueve dosis del paciente, y el primer paciente ha comenzado a recibir las dosis.

Hunt dijo ReNeuron tiene la esperanza de que la empresa puede ejecutar a través de este estudio con bastante rapidez.

ReN003, por su parte, se basa en un tipo diferente de células a ReN001 y ReN009: las células progenitoras de la retina humana.

El tamaño del mercado es menor que para CLI, pero no es insignificante, habiendo sido estimado entre US $ 200  y US $ 400 millones en los EE.UU. solamente.

El medicamento ya ha recibido la designación de fármaco huérfano en los EE.UU. y la Unión Europea, que es la forma que el regulador tiene de decir “nadie más parece inclinado a tratar esta condición médica, así que más vale que agilizará el paso de la droga a través del laberinto regulatorio”.

Una fase I / II de ensayos clínicos de presentación se prevé a principios del próximo año en los EE.UU..

No es sólo un tiempo muy ocupado por delante de ReNeuron ; Caza habla de “la bomba de tiempo demográfica” en el mundo desarrollado, y una de una creciente conciencia de que los enfoques de medicina regenerativa tiene el potencial de hacer realmente un impacto en un mundo donde la gente vive el tiempo suficiente para desarrollar más enfermedades.

“Enfoques de terapia celular se están moviendo fuera de fase de desarrollo inicial, en la fase II, en fase III en un número de casos”, dijo Hunt en una conferencia para analistas de inversión.

Mirando más por el camino, la compañía está muy entusiasmada con su plataforma exosome; gracias a las maravillas de la Internet que puede informarle de que los exosomas se encuentran en todos los fluidos corporales, y representan una nueva forma de pensar acerca de la señalización celular.

No necesariamente tienen que entender la ciencia; el punto clave es que las hazañas de la plataforma de tecnología de células madre neuronales existentes para ampliar el gasoducto terapéutico más allá de los programas basados ​​en células.

Múltiples nuevas solicitudes de patentes han sido presentadas por ReNeuron , lo que significa que la tubería debe estar fluyendo desde hace muchos años.

Resultados clínicos internacionales de Retina Implant AG presentados por primera vez en Europa

Publicado: 15 de septiembre 2014 06:01 AM

LONDRES, 15 de septiembre 2014 / PRNewswire / – Retina Implant AG, el desarrollador líder de implantes subretinianas para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), anunció hoy que el profesor Eberhart Zrenner, co-fundador de Retina Implant y principal investigador del ensayo clínico y director fundador del Instituto de Investigación Oftalmológica de la Universidad de Tuebingen, Alemania, presentó los resultados visuales y de seguridad de 29 pacientes tras doce meses de ser implantados con el microchip Alfa IMS en el congreso anual de la Sociedad Europea de Especialistas en Retina (Euretina) . La conferencia, ahora en su 14 º año, se llevó a cabo del 11 septiembre al 14 septiembre 2014, en la CPI, ExCel London.

Después de su presentación titulada, “los resultados visuales en 29 pacientes con retinitis pigmentosa ciegos con implante subretiniano electrónico Alfa-IMS”, dijo el profesor Zrenner, “Euretina atrae oftalmólogos líderes de todos los rincones del mundo y era un foro ideal para presentar los resultados de los pacientes después de 12 meses con el microchip Alfa IMS. A través de los datos, nos transmite seguridad del Alfa IMS, así como evidencia que sugiere que el dispositivo es capaz de restaurar la visión de manera impactante para los pacientes con RP que eran ciegos antes de la implantación. Esperamos poder presentar nuestros resultados para su publicación en revista de revisión por pares para educar más a la comunidad de la oftalmología en la visión lo que ha mejorado nuestra tecnología y lo que permite en pacientes con ceguera por RP “.

Como parte de la sesión de Cirugía vitreorretiniana el 11 de septiembre, el profesor Zrenner destacó varias conclusiones claves del estudio que incluyen:

- 86 por ciento de los pacientes perciben la luz después de la implantación;
- 59 por ciento de los pacientes detecta la fuente de la luz;
- Casi la mitad de los pacientes reportaron experiencias visuales útiles, incluyendo
reconocimiento de formas o detalles de la vida diaria.

“Recientemente recibimos el NUB Innovación en Alemania, por lo que nuestro país es de los primeros en ofrecer el reembolso del seguro médico para el Alfa IMS”, dijo Walter-G Wrobel, CEO de Retina Implant AG. “La presentación de estos resultados en Euretina nos permite continuar conversaciones con los oftalmólogos del mundo más logrados y especialistas de la retina que están interesados ​​en ser parte del futuro de la restauración de la visión. Estas asociaciones valiosas ayudarán enormemente a medida que trabajamos con más países para establecer el reembolso de nuestra tecnología “.

El estudio multicéntrico fue dirigido por el profesor Eberhart Zrenner, director fundador del Instituto de Investigación Oftalmológica de la Universidad de Tuebingen, Alemania, en colaboración con el profesor Robert MacLaren, profesor de Oftalmología de la Universidad de Oxford y un cirujano consultor de retina en el Hospital de Oxford; Sr. Tim Jackson, Ph.D., consultor cirujano de retina en el Kings College Hospital de Londres; Dr. Caroline Chee, consultor senior y jefe de Retina Quirúrgica, Hospital de la Universidad Nacional, y profesor clínico asociado de la Universidad Nacional de Singapur; Profesor David Wong, profesor de cátedra de Oftalmología y Director del Instituto de Ojos de la Universidad de Hong Kong; y el Dr. Janos Nemeth, director del Departamento de Oftalmología de la Universidad de Semmelweis en Budapest, Hungría.

Uno de los coautores, el profesor Robert MacLaren, fue galardonado con el Certificado Lecture Euretina en el primer día del congreso. Al hablar en la ceremonia de apertura, el profesor MacLaren dio una visión general de la nueva investigación en enfermedades de la retina, incluyendo la tecnología de microchip subretiniano de Retina Implant.

La Sociedad Europea de Especialistas en Retina (Euretina) es la mayor sociedad de especialistas en retina de Europa e incluye miembros de más de 90 países. Euretina se compromete a proporcionar a sus miembros con la información más actualizada sobre la evolución y estudios en el campo de la retina, con el objetivo de mejorar la salud en la retina de los pacientes. La conferencia anual de Euretina informa y educa a los especialistas en retina a través de sesiones principales, cursos de instrucción y práctica en habilidades quirúrgicas cursos de capacitación, cursos didácticos, conferencias nota clave, simposios satélite y sesiones de ponencias libres. Euretina también se enorgullece de ofrecer el premio anual Ciencia y Medicina Innovación para visionarios en el espacio de salud retina.

Más información sobre el evento y la presentación del profesor Zrenner se puede encontrar en el sitio web Euretina: http://www.euretina.org/london2014/default.asp.

Para más actualizaciones desde el congreso por favor síganos en TwitterRetinaImplant: https://www.twitter.com/RetinaImplant.

Acerca de Retina Implant AG

Retina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinianas para los pacientes con deficiencia visual y ciegos. Después de una extensa investigación con hospitales universitarios alemanes e institutos que se inició con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG fue fundada por el Dr. Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología de la Universidad de Tuebingen, Alemania y sus colegas en 2003 con los inversores privados con el objetivo de desarrollar un implante de retina electrónica que funcione plenamente para restaurar la visión útil a los ciegos. Retina Implant comenzó la implantación de los pacientes humanos en 2005 y comenzó un segundo juicio, mayor clínica en 2010 En julio de 2013, la tecnología de Retina Implant inalámbrica subretiniana implante, Alpha IMS, recibió la marca CE. Para obtener más información, visite http://www.retina-implant.de/.

MSLGROUP: Retina Implant AG: Charlotte Webber Dr. Walter-G. Wrobel +44 (0) 20 3219 8777 + 49 7121 | 36403-111 RetinaImplant@MSLGROUP.com Walter.Wrobel@retina-implant.de

Primer ‘ojo biónico’ implantado en Carolina del Norte (E.E.U.U.)

Dr. Paul Hahn realiza un análisis sobre el ojo izquierdo del paciente Larry Hester. Hester sufre de una enfermedad ocular degenerativa que ha causado la ceguera total en el ojo izquierdo y es el primer beneficiario del implante en el estado de Carolina del Notrte con un “ojo biónico”.

Lo que se ofrece a continuación es la entrevista realizada por la periodista Shreya Ahuja de “The chronicle” y el Dr. Paul Hahn.

Dr. Paul Hahn, cirujano oftalmólogo en el Centro Oftalmológico de Duke, y el paciente Larry Hester con el primer ojo biónicoconocido como Argus II- . en la historia del estado. Shreya Ahuja entrevistó hoy miércoles al Dr. Hahn para una visión más clara de esta cirugía innovadora .

La Crónica: ¿Cuál era la condición de la vista de Hester antes de la cirugía?

Dr. Paul Hahn: Larry Hester tiene retinosis pigmentaria condicional, que es una enfermedad genética que causa daño a la retina, en esencia es el alma de los ojos. Se convierte la luz en una señal que el cerebro y la persona pueden entender. Así que, si la retina se daña, usted no puede ver. Por lo tanto, él tiene 66 años, y cuando tenía 33 o menos, empezó a perder progresivamente la visión. Él ha perdido la visión en los últimos 30 años hasta el punto donde está hoy, o era antes, que es lo que llamamos percepción de la luz desnuda. Eso significa que apenas puede decir cuando la más brillante de las luces están encendidas o apagadas. Así que si yo pongo una luz brillante en sus ojos, él podría ser capaz de decir cuando es encendido o cuando es apagado, pero no mucho más que eso. Así que él no puede ver nada en movimiento; si pones un par de dedos frente a él, no puede decir cuántos dedoshay . Desde luego, no puede leer ninguna de las letras en el tablón.

TC: ¿Puede explicar la tecnología “ojo biónico”?

PH: La tecnología tiene dos partes; dos piezas separadas físicamente. Así que la primera parte es un par de gafas especiales que tiene la cámara de vídeo en el centro de la misma. Esa cámara de vídeo está conectada por un cable a un pequeño ordenador que es aproximadamente del tamaño de dos o tres barajas de cartas. Y ese pequeño ordenador es algo que el paciente lleva en su cinturón o pone en su bolsillo o en su hombro o donde quiera. Ese ordenador procesa esa imagen de la cámara de vídeo, que lo envía de vuelta hacia las gafas y luego la señal se detiene allí. Y esa es la parte externa del dispositivo.

Y luego está la parte interna del dispositivo. Una vez que la señal vuelve hasta las gafas, se comunica de forma inalámbrica a la parte del dispositivo que se implanta quirúrgicamente. La parte que se implanta quirúrgicamente consiste básicamente en una antena junto con una una bobina que va alrededor del ojo unido a un pequeño microchip que se implanta quirúrgicamente en la superficie de la retina. Y lo que el microchip hace es que estimula la parte de la retina que todavía no ha sido dañada por la retinosis pigmentaria. La retinosis pigmentaria daña una cierta parte de la retina llamada la retina externa, y eso es sólo una parte del ojo que está dañado en una gran cantidad de enfermedades de la retina. Pero la parte interna de la retina a menudo se conserva mejor. Esta parte del chip estimula la retina interna.

TC: ¿Qué sucede después de que el dispositivo ha sido encendido?

PH: Creo que lo más importante que yo digo a los pacientes cuando se enteran es de que se trata. Cuando mucha gente oye acerca de esta tecnología, saltan por delante a lo mejor lo que será en los próximos 100 años o 50 años o diez años o no muchos años. Pero lo primero que le digo a los pacientes es que con la tecnología ahora no vas a ser capaz de conducir. No vas a ser capaz de leer. Ni siquiera vas a ser capaz de reconocer las caras. Lo que esta tecnología te da es un tipo de destellos de luz que puede corresponder a las cosas que están sucediendo a su alrededor. Es un implante de 60 píxeles, de los cuales 55 píxeles se encienden. La cantidad de información que puede obtener es muy superficial, pero cuando se compara con no tener ninguna visión, en realidad es bastante profunda. Así que lo que estos pacientes pueden hacer con este tipo de dispositivo es identificar las líneas rectas de un cruce peatonal o acera, lo que significa que pueden seguir ese camino con el fin de caminar en línea recta. Si alguien camina delante de ellas, pueden ver el movimiento delante de ellos, para que puedan detenerse o moverse fuera del camino. Los pacientes saben donde están las ventanas o dónde están las puertas y pueden navegar mejor por la casa. Pueden identificar cosas como su cepillo de dientes o incluso cosas de su hogar.

TC: ¿Cuánto tiempo llevó esta investigación y cuándo la FDA lo aprueba?

PH: Esta investigación ha estado sucediendo desde hace más de 20 años. Una de las cosas especiales es que la investigación se originó en Duke. Fue un residente en Duke quien comenzó a hacer esta investigación, durante su residencia. Luego pasó a Hopkins y luego a USC donde continuó esta investigación y luego la comercializó a una empresa llamada Second Sight, que ha hecho un gran trabajo trayendo al mercado. Así, fue aprobado por la FDA alrededor de febrero de 2013

Durante el primer año y medio, no sólo han sido un montón de obstáculos. Durante un tiempo, el dispositivo fue aprobado por la FDA, pero aún no estaba disponible, es decir, la empresa tenía que fabricarlos. Así, durante los primeros ocho o diez meses que estuvo en fase de fabricación, ese fue un tema.

El otro de los grandes temas fue el reembolso del seguro. Es un dispositivo muy caro; se estima en alrededor de $ 145.000. Es caro, pero en su contexto, estos pacientes no tienen ninguna otra opción. Y si se piensa en cosas como una válvula del corazón, por lo general cuestan alrededor de 150.000 dólares también.De todos modos, el seguro se comprometió a cubrirlo y ha sido genial. Medicare cubre este dispositivo, y Duque ha sido muy proactivo en hacer esto posible.

TC: ¿Tiene planes de continuar con la realización de este procedimiento?

PH: Nosotros planeamos continuar haciendo esta cirugía. No vamos, sin embargo, a toda velocidad. Queremos ver los resultados para este dispositivo primero para que podamos adaptar apropiadamente más implantes a la mejor de las necesidades del paciente.

TH: ¿Cómo te imaginas las posibilidades a largo plazo de Argus?

PH: Creo que las implicaciones de este dispositivo en general son de dos tipos. Desde la perspectiva del paciente individual, creo que este dispositivo ofrece un cierto nivel de visión que no tenían antes.Y para estos pacientes profundamente ciegos, como he mencionado antes, ese tipo de mejoría en la visión es realmente muy importante. Pero otra cosa por la que estoy muy emocionado es, en un nivel más amplio, este dispositivo representa un nuevo paso adelante en una nueva generación de la atención al paciente. Así que en lugar de antes, cuando los pacientes perdieron la visión, no había nada que pudiéramos realmente hacer al respecto. Y por primera vez, en realidad podemos proporcionar visión artificial. Y esta es la primera generación de este dispositivo aprobado, pero sin duda será una Argus 2, 3 y Argus 4 que proporcionará un mejor nivel de visión en el futuro.

Japón realiza el primer trasplante de células iPS en la retina de una paciente con DMAE.

Os comparto lo que es la gran noticia del día y que es lo que muchos esperabamos saber, por fin se hace el primer implante de células iPS en un humano, y además para una enfermedad degenerativa de la retina.

Si hace unos días os informaba de la crisis que hubo en el Riken por un estudio que resultó fallido y que tras el ridículo mundial provocó el suicido de Sasai, lo que todos esperabamos es que no tuviera consecuencias negativas para el ensayo clínico que llevaba Takahashi, puesto que ambos médicos estaban muy ligados, pero pese a la tormenta salió adelante !!

Os comparto la noticia de la prensa española El Pais:

Japón dio este viernes un salto cualitativo en la investigación con células madre. Un equipo médico del Instituto Riken, uno de los más prestigiosos del país, implantó por primera vez en el mundo células iPS humanas, convertidas en células de la retina, en una intervención que se prolongó dos horas. La paciente es una mujer de 70 años que sufre una grave degeneración macular asociada a la edad, la principal causa de ceguera en el mundo.

Las células iPS, o de pluripotencia inducida, se obtienen de simples células de la piel del paciente y se transforman en cualquiera de los tejidos y tipos celulares del cuerpo, de tal forma que se evita toda posibilidad de rechazo inmunológico. Son además, por lo que sabe hasta hoy la comunidad científica, tan versátiles como las células madre embrionarias, pero a diferencia de ellas no despiertan recelos éticos porque no exigen destruir un embrión. Los reparos son sobre su seguridad.

El objetivo de este ensayo clínico, dirigido por la oftalmóloga Masayo Takahashi en el Instituto de Investigación Biomédica de Kobe (sur de Japón), es precisamente evaluar la seguridad de la técnica y su valor clínico. No se trata de curar a los seis pacientes que participan en el estudio y, de hecho, los investigadores no esperan que experimenten una mejoría reseñable en su capacidad de ver. De lo que se trata es de comprobar si la implantación de las células iPS genera o no problemas en la estabilidad de su genoma y puede o no derivar en cáncer o causar otros efectos indeseados que hagan aconsejable abandonar esta vía de investigación para curar enfermedades.

El ensayo clínico resolverá si la técnica produce o no tumores

“Pese a la intensa investigación preclínica desarrollada en animales”, dicen los científicos japoneses, “no puede descartarse el riesgo de formación de tumores provocados por las células trasplantadas” porque tienen memoria de su origen. Para controlarlo, los seis pacientes estarán monitorizados durante cuatro años. “Si es aceptablemente segura, futuros estudios evaluarán su eficacia”, continúan en un documento colgado en la página web del Instituto Riken.

El laboratorio de Takahashi recibió en 2013 la autorización necesaria para avanzar en esta investigación. Su equipo ha empleado este tiempo en seleccionar a los pacientes aptos para el ensayo y en desarrollar un concienzudo trabajo de laboratorio para generar el tejido de retina. Los investigadores cogieron células de la piel de personas con degeneración macular y las convirtieron en células iPS. Después cultivaron esas células en laboratorio para convertirlas en células epiteliales pigmentarias de la retina, y hacer luego de ellas unas finas hojas para trasplantarlas en el órgano enfermo.

El resultado del ensayo tardará en conocerse, pero los expertos dan por hecho que habrá un informe preliminar sobre la evolución de los enfermos dentro de un año. Salvo en caso de un fracaso evidente antes de ese tiempo. “Ese primer informe es lo que estamos todos esperando para que se dé luz verde a otro tipo de ensayos”, afirma el director del Centro de Medicina Regenerativa de Barcelona, Ángel Raya.

En estos momentos, hay varios equipos científicos en el mundo muy bien posicionados en esta carrera de la medicina regenerativa. “En Japón, por ejemplo, se ha solicitado permiso para tratar la insuficiencia cardiaca. Y hay también ensayos pendientes en Japón, Inglaterra y España para la lesión medular”. En este último caso, los investigadores han solicitado ya permiso a la Agencia Española del Medicamento.

La investigación sobre las células iPS es una prioridad del Gobierno de Japón, que apostó decididamente por esta línea de investigación tras la concesión en 2012 del Premio Nobel de Medicina a Shinya Yamanaka, el referente de la ciencia japonesa, por haber desarrollado el método para reprogramar células adultas y dar así un impulso a la medicina regenerativa. Yamanaka compartió el premio con el pionero de la clonación John Gurdon.

El escándalo de las células Stap ha empañado este año el trabajo de los investigadores japoneses. La revista Nature tuvo que retirar sendos artículos publicados en enero en los que la científica del Instituto Riken Haruko Obokata presentaba un revolucionario sistema para lograr células madre adultas que resultó ser un fraude (sometía a otras adultas a estrés con ácido o presión). Nadie lograba reproducir sus resultados y el artículo adolecía de fallos en cifras y también en imágenes. La historia tuvo un final trágico. Yoshiki Sasai, una eminencia en la materia que supervisó su trabajo, se suicidó en agosto tras el escándalo.